Alexion制药公司周一(2019年1月28号)报道，Ultomiris(ravulizumab-cwvz，长效C5补体抑制剂)治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)初治患者的III期临床研究(ULTOMIRIS aHUS-311)符合其主要终点。ULTOMIRIS aHUS-311试验的结果显示，在最初的26周治疗期间，53.6%接受长效C5补体抑制剂的患者具有完全的血栓性微血管病(TMA)反应。

溶血性尿毒综合征是一种由于溶血性贫血(Hemolytic anemia)而引发的急性肾损伤(Acute kidney injury)和血小板数量下降综合征。病因不明，发病者多见于但不仅限于婴幼儿。

Alexion制药公司研发部门负责人John Orloff说：“ULTOMIRIS aHUS-311试验的结果符合完全TMA反应的高标准，由血液学正常化和改善肾功能定义，因此Ultomiris有可能成为aHUS患者治疗的新标准”。Orloff补充说，该公司正准备尽快在美国，欧盟和日本准备该药物的监管申请。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1621384#axzz5dxBELT9v