关键字：成人，非典型溶血性尿毒综合征，患者，终末补体抑制剂，依库珠单抗试验

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简介： 背景：非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见的遗传性危及生命的慢性不受控制的补体激活疾病，导致血栓性微血管病（TMA）和严重的终末器官损害。 Eculizumab是一种终止补体抑制剂，被批准用于aHUS治疗，据报道，在之前的2期前瞻性研究中，改善了血液学和肾脏参数。 这是迄今为止在成人群体中进行的aHUS中eculizumab的最大前瞻性研究。
研究设计：开放标签单臂2期试验。
设置和参与者：患者18岁ororderwithaHUS（血小板计数，1503103 / mL，血红蛋白＃正常下限，乳酸脱氢酶$ 1.5 3正常上限[ULN]和血清肌酐$ ULN）包括在这项多中心跨国研究中。