关键字：血清，酶替代疗法，法布里病

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简介： 摘要
法布里病（FD）是一种进行性多系统疾病，可通过重组酶重新放置治疗（阿加糖酶）治疗。但是，最近的研究表明FD患者的内源性抑制阿加糖酶，正如其他溶酶体贮积病所报道的那样。评估临床后果 对受影响患者血清介导的阿加糖酶抑制作用，我们测定了168名患者（68名男性）患有FD的阿加糖酶抑制状态，并比较了抑制阳性患者和抑制阴性患者的结果。 评估包括在阿加糖酶时间期间的临床事件，肾和心脏功能的确定以及FD相关症状的评估。 在阿加糖酶处理的雄性中，血清介导的阿加糖酶抑制的频率为40％。