关键字：人补体因子H，治疗，逆转H因子，小鼠，肾补体，沉积

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简介： 补体因子H（CFH）的总缺乏与致密沉积病和非典型溶血性尿毒综合征相关。 CFH是补体激活的替代途径的主要调节剂，其完全缺乏导致通过该途径和继发性C3缺乏而不受控制的C3活化。血浆输注作为CFH的来源，已成功用于治疗与其缺乏相关的肾病。然而，体积和蛋白质过量的风险限制了这种治疗方法。在该研究中，我们研究了纯化的人CFH（hCFH）制剂在Cfh基因敲除小鼠中的功效。这些小鼠自发地发展为继发性血浆C3缺乏和肾脏异常，其特征在于沿着肾小球基底膜大量积聚C3。肾脏病变类似于人类致密沉积病。用hCFH处理敲除小鼠导致血浆C3水平的快速正常化和肾小球基底膜C3沉积的分辨率。由于针对hCFH的免疫应答的发展，用hCFH长期治疗小鼠是不可能的。因此，我们建议hCFH可以成为与CFH缺乏相关的肾病患者血浆输注的有效替代疗法。