关键字：治疗局灶性节段性肾小球硬化，临床试验，患者，生活质量

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简介： 类固醇抵抗的原发性局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）患者的最佳治疗仍然存在争议。本报告描述了参加FSGS临床试验的患者的初步研究设计、基线特征和生活质量，该临床试验是一项大型多中心随机研究，对该肾小球疾病进行了比较，比较了12个月的环孢菌素方案与霉酚酸酯-莫菲特和口服地塞米松的组合。年龄在2-40岁之间，肾小球滤过率估计为每1.73 m2大于40 ml/min，第一天早晨尿蛋白与肌酐比值大于1，对皮质类固醇有抵抗力的患者符合条件。主要结果是随机分组后52周蛋白尿完全或部分缓解。共筛选192例患者，其中138例随机接受治疗。种族分布有53个黑人，78个白人和7个其他种族。通过自我或父母代理报告，138名患者中有26名被确定为西班牙裔。肾小球滤过率基线为112.4（76.5，180.0）ml/min/1.73 m2，尿蛋白为4.0（2.1，5.3）g/g，总的来说，FSGS患者的生活质量低于健康对照组，与终末期肾病患者的生活质量相似，因此，FSGS对生活质量的影响是显著的，这一测量方法是所有的试验都应包括在试验中。