关键字：雷帕霉素，治疗，I型常染色体，显性多囊肾病

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简介： 摘要
背景：常染色体显性多囊肾病（adpkd）是最常见的囊性肾病。对哺乳动物雷帕霉素靶点的不适当刺激可能是导致肾囊肿生长的分子途径的汇合点。
方法：这项前瞻性、开放标签、随机临床试验的主要目的是评估雷帕霉素是否能降低I型ADPKD单囊肿和总肾脏体积的逐渐增加以及肾功能的下降，并确定最佳雷帕霉素剂量。对55例I型ADPDK患者进行随机分组，分别接受雷米普利（A组）、雷米普利+大剂量雷帕霉素（B组，谷值6-8 ng/ml）和雷米普利+小剂量雷帕霉素（C组，谷值2-4 ng/ml）。观察雷帕霉素对外周血单个核细胞p70磷酸化的影响。